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La surdité touche des millions de personnes, souvent pour des causes génétiques comme la mutation du gène OTOF responsable de la forme DFNB9. Les traitements actuels compensent le déficit sans le corriger. La thérapie génique utilisant des vecteurs AAV, notamment la stratégie dual-AAV, permet de restaurer l’otoferline et la fonction auditive dans des modèles animaux et chez l’humain. Les essais cliniques internationaux montrent des améliorations auditives prometteuses et durables, ouvrant la voie à des traitements curatifs et à une meilleure acquisition du langage.
